Micronaalden voor therapeutische genafgifte

Gentherapie biedt een groot potentieel voor de behandeling van bepaalde soorten kanker en genetische defecten, immunologische ziekten, wonden en infecties. De therapieën werken door genen in de cellen van de patiënt te brengen, die vervolgens therapeutische eiwitten produceren om de aandoening te behandelen.

Bij het bepalen van de wijze van aflevering van deze genen, zijn er voordelen verbonden aan het kiezen van een lokale, in plaats van systemische aflevering van het genetisch materiaal. Bij systemische toediening bestaat de mogelijkheid van ongewenste weefselophoping of dat het genetisch materiaal instabiel wordt. Het is ook voordelig om de huid te richten als een plaats voor lokale bevalling, aangezien deze gemakkelijk toegankelijk is en vloeistof- en lymfevaten bevat, evenals immuuncellen waarop het genetisch materiaal kan werken om de behandeling te starten.

Ondanks deze voordelen is het nog steeds moeilijk om genen in de huid te brengen. Een ideale benadering van genafgifte moet in staat zijn om het genetisch materiaal af te leveren zonder ontsteking of toxiciteit in het lichaam te veroorzaken en moet in staat zijn om de huidlaag effectief te penetreren.

Een samenwerkingsteam, waaronder een groep van het Terasaki Institute for Biomedical Innovation, heeft onlangs een aanpak gepubliceerd op basis van micronaalden die deze uitdagingen het hoofd biedt. Deze micronaalden zijn gemaakt van een biocompatibel materiaal gemengd met nanodeeltjes die therapeutische genen bevatten. Dit mengsel kan worden gevormd tot een micronaald patch-array voor aanbrenging op de huid. De micronaalden zijn biologisch afbreekbaar, dus als ze eenmaal door de huid zijn gedrongen, zullen ze de nanodeeltjes vrijgeven als de naald wordt afgebroken. Bovendien kunnen de timing en duurzaamheid van deze release worden gecontroleerd door aanpassingen in de voorbereiding van biomateriaal.

Het team voerde uitgebreide tests uit om de afgifte en prestaties van de genbevattende nanodeeltjes te optimaliseren, en ze valideerden ook de werkzaamheid van de genen. “Deze biologisch afbreekbare micronaaldpleister met genafgevende nanodeeltjes is een effectief en minimaal invasief vehikel voor lokale therapeutische genafgifte”, zegt Wujin Sun, Ph.D., een medewerker van het Terasaki Institute, die een auteur van de publicatie is. “Dit platform kan worden gebruikt voor toepassingen zoals vaccinaties, eiwitsuppletie of genbewerking.”

De ontwikkeling van deze micronaalden illustreert het potentieel voor vergelijkbare genafgiftesystemen die kunnen worden aangepast aan de gekozen therapeutische genen. Deze nieuwe technologie kan een effectievere manier bieden om huid- en andere kankers, huidgerelateerde cosmetische behoeften of ziekten zoals psoriasis en spierdystrofie te behandelen. Het kan zelfs worden gebruikt als een methode voor het toedienen van vaccins tegen ziekten als huid- of borstkanker, influenza of COVID-19.

“Het vermogen om lokale therapeutische genafgifte mogelijk te maken met behulp van dit micronaaldsysteem is een opmerkelijke prestatie”, zegt Ali Khademhosseini, Ph.D., directeur van het Terasaki Institute en CEO, de senior auteur van het artikel. “Het opent de mogelijkheden voor een verscheidenheid aan klinische toepassingen en werkt samen met een aantal platforms van het Terasaki Institute, dat tot doel heeft ons vermogen te gebruiken om gepersonaliseerde oplossingen voor patiënten te vinden.