Het medicijn, aducanumab, is gemaakt door farmaceutisch bedrijf Biogen
Farmaceutisch bedrijf Biogen ontwikkelt een medicijn dat belooft de opkomst van de ziekte van Alzheimer in de hersenen te vertragen, maar niet te stoppen of om te keren. Maar niet alle wetenschappers zijn ervan overtuigd dat het medicijn werkt.
Het lot van een mogelijk nieuw Alzheimer-medicijn is nog onzeker. Het bewijs dat het medicijn werkt, is niet overtuigend genoeg om te worden goedgekeurd, vertelden externe experts de Amerikaanse Food and Drug Administration tijdens een virtuele bijeenkomst van 6 november die soms omstreden werd.
De wetenschappers en clinici werden bijeengeroepen op verzoek van de FDA om het bewijsmateriaal voor aducanumab te herzien, een medicijn dat zich richt op een eiwit genaamd amyloïde-bèta dat zich ophoopt in de hersenen van mensen met de ziekte van Alzheimer. Het medicijn is ontworpen om vast te houden aan A-beta en te voorkomen dat het grotere, gevaarlijkere klonten vormt. Dat kan de progressie van de ziekte vertragen, maar niet stoppen of omkeren.
Op de vraag of een belangrijke klinische studie sterk bewijs leverde dat het medicijn effectief de ziekte van Alzheimer behandelde, stemden acht van de elf experts nee. Een deskundige stemde ja, en twee waren onzeker.
De FDA is niet verplicht de aanbevelingen van de begeleidingscommissie op te volgen, hoewel ze dat historisch wel heeft gedaan. Als het uiteindelijk wordt goedgekeurd, zou het medicijn een mijlpaal zijn, zegt neuroloog en neurowetenschapper Arjun Masurkar van het Alzheimer’s Disease Research Center van de New York University Langone. Aducanumab “zou de eerste therapie zijn die zich daadwerkelijk op de onderliggende ziekte richt en de progressie vertraagt.”
Het medicijn is ontwikkeld door het farmaceutische bedrijf Biogen, gevestigd in Cambridge, Massachusetts, en is controversieel. Dat komt omdat twee grote klinische onderzoeken met aducanumab verschillende resultaten hebben opgeleverd, één positief en één negatief (SN: 5/12/19). De proeven werden op een gegeven moment ook onderbroken, op basis van analyses die suggereerden dat het medicijn niet werkte.
Die ongebruikelijke omstandigheden creëerden hiaten in het bewijs, waardoor er bij sommige wetenschappers grote vragen rijzen over de vraag of het medicijn effectief is. Het vermogen van Aducanumab om de ziekte van Alzheimer te behandelen “kan niet worden bewezen door klinische onderzoeken met uiteenlopende uitkomsten”, schreven onderzoekers in een perspectief artikel gepubliceerd op 1 november in Alzheimer en dementie. Het medicijn moet opnieuw worden getest met een andere klinische proef, zeggen die onderzoekers.
Maar andere groepen, waaronder de Alzheimer’s Association, zijn op zoek naar het medicijn. In een brief op 23 oktober naar de FDA gestuurd, drong de gezondheidsorganisatie zonder winstoogmerk aan op goedkeuring van aducanumab, samen met langetermijnonderzoeken naar het medicijn.
“Hoewel de onderzoeksgegevens hebben geleid tot enige onzekerheid bij de wetenschappelijke gemeenschap, moet dit worden afgewogen tegen de zekerheid van wat deze ziekte zal doen met miljoenen Amerikanen zonder behandeling”, schreef Joanne Pike, chief strategy officer van de Alzheimer’s Association, in de brief. Ze merkte op dat in 2050 meer dan 13 miljoen Amerikanen van 65 jaar en ouder de ziekte van Alzheimer kunnen hebben. Meer dan 5 miljoen Amerikanen hebben de ziekte momenteel.
Zelfs met een eventuele goedkeuring zouden er vragen blijven bestaan voor patiënten en hun verzorgers, zegt Zaldy Tan, specialist in geriatrisch geheugen in het Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles. “Kosten en logistiek zullen complexe problemen zijn om aan te pakken”, zegt hij. Volgens een schatting bedraagt het prijskaartje van aducanumab $ 40.000 per jaar, en voor de behandeling zijn bijvoorbeeld injecties nodig, waarvoor regelmatige bezoeken aan een zorginstelling nodig zijn.
