Uitdagingen overwinnen bij de levering van nucleïnezuurtherapieën

Credit: WIREs nanogeneeskunde en nanobiotechnologie (2022). DOI: 10.1002/wnan.1809

Nucleïnezuurtherapieën met DNA of RNA hebben een aanzienlijk potentieel voor de behandeling van genetische aandoeningen, infectieziekten en kanker; onderzoek suggereert echter dat minder dan 1% van de geïnjecteerde doses nucleïnezuur de doelcellen in een actieve vorm bereiken. Een artikel binnen WIREs nanogeneeskunde en nanobiotechnologie benadrukt twee van de belangrijkste belemmeringen voor deze therapeutische strategie, en hoe deze kunnen worden overwonnen.

Levering aan de doelcel en transport naar het subcellulaire compartiment waar de nucleïnezuren therapeutisch actief zijn, vertegenwoordigen de belangrijkste uitdagingen die moeten worden aangepakt. De auteurs onderzoeken hoe systemen voor het afleveren van nanodeeltjes kunnen worden aangepast met gerichte moleculen om de accumulatie in specifieke cellen te vergroten, en hoe de samenstelling van het nanodeeltje kan worden aangepast om celmembranen te manipuleren of te verstoren en de afgifte aan de optimale subcellulaire compartimenten te vergemakkelijken.

“Het beheersen van de subcellulaire afgifte van DNA en RNA is de volgende belangrijke grens voor biotherapeutica. Als we deze barrières kunnen overwinnen, heeft DNA- en RNA-technologie het potentieel om een ​​revolutie teweeg te brengen in de behandeling van een reeks ziekten”, aldus de corresponderende auteur Angus PR Johnston , Ph.D., van Monash University, in Australië.