Het medicijn, aducanumab, belooft de progressie van de ziekte te vertragen. Maar sommigen noemen het valse hoop
Een persoon met de ziekte van Alzheimer krijgt in 2019 een infuus van het medicijn aducanumab in het Butler Hospital in Providence, RI, als onderdeel van een klinische proef. De Amerikaanse Food and Drug Administration keurde het medicijn op 7 juni goed als een behandeling voor de ziekte van Alzheimer.
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft een controversiële behandeling van de ziekte van Alzheimer goedgekeurd, de eerste die belooft de vernietiging van de ziekte te vertragen in de hersenen, niet alleen om de symptomen te verbeteren.
Het medicijn, aducanumab, is ook de eerste nieuwe behandeling voor de ziekte van Alzheimer die sinds 2003 is goedgekeurd. Het geneest of keert de ziekte van Alzheimer niet terug, die meer dan 6 miljoen mensen in de Verenigde Staten treft en naar verwachting tegen 2050 bijna 13 miljoen mensen zal treffen.
De weg naar goedkeuring van het medicijn is niet soepel verlopen. In 2019 werd aducanumab bijna geschrapt nadat het in twee grote klinische onderzoeken onwaarschijnlijk leek te slagen. Maar na het opnieuw analyseren van meer gegevens die later binnenkwamen, zag de ontwikkelaar van het medicijn, Biogen, gevestigd in Cambridge, Massachusetts, tekenen die erop wezen dat het medicijn toch zou kunnen werken, en besloot om goedkeuring van de FDA na te streven (SN: 12/5/19).
Toch betreft de beslissing van vandaag enkele artsen en wetenschappers die de beslissing van de FDA als voorbarig beschouwen omdat ze er niet van overtuigd zijn dat het medicijn, ook bekend als Aduhelm, echt werkt. Het goedkeuren van een medicijn dat niet effectief is, zou het onderzoek naar Alzheimer terugdraaien en patiënten valse hoop bieden, beweren die experts.
“Dit is een geweldige dag voor Biogen en zijn aandeelhouders, maar een sombere dag voor het onderzoek naar de ziekte van Alzheimer”, zegt Michael Greicius, een neuroloog aan de Stanford University. Doorgaan met de “illusie van vooruitgang”, zegt hij, “zal ten koste gaan van echte vooruitgang bij het vinden van een effectieve behandeling voor deze verwoestende ziekte.”
Anderen zijn het er niet mee eens dat het bewijs dun is, en zijn opgetogen over het hebben van een nieuw middel om een ​​ziekte te bestrijden die al zo lang geen effectieve behandeling heeft gehad. “We hebben hier tientallen jaren op gewacht”, zegt neurowetenschapper Maria Carrillo, chief science officer bij de Alzheimer’s Association in Chicago. Een medicijn dat de achteruitgang als gevolg van de ziekte van Alzheimer vertraagt, belooft patiënten en hun families tijd “om onafhankelijkheid te behouden, herinneringen langer vast te houden, langer bij gezinnen te zijn”, zegt ze. “Dat is belangrijk.”
Het medicijn, dat intraveneus wordt toegediend, is een in het laboratorium gemaakt antilichaam dat zich richt op kleine en grote klonten van het kleverige eiwit amyloïde-bèta. Sommige onderzoekers vermoeden dat A-beta bij de ziekte van Alzheimer de verbindingen tussen zenuwcellen vervormt en hersenweefsel beschadigt, wat uiteindelijk de symptomen van Alzheimer veroorzaakt. Maar dat idee, de amyloïde hypothese genoemd, is nog steeds onzeker (SN: 25-2-11).
Hersenscans laten zien dat aducanumab effectief is in het verminderen van A-bèta in de hersenen. Wat minder duidelijk is, is of deze vermindering gepaard gaat met consistente verbeteringen in de kwaliteit van leven van mensen. Die onzekerheid leidde ertoe dat een FDA-adviespanel sterk bezwaar maakte tegen de goedkeuring van het medicijn. In november concludeerde die groep dat het bewijs te zwak was om aan te tonen dat het medicijn de ziekte van Alzheimer effectief behandelde (SN: 11/6/20).
Aducanumab heeft mogelijk ernstige bijwerkingen. Hersenscans tonen aan dat ongeveer 40 procent van de mensen die in een klinische proef de hoogste dosis aducanumab kregen, zwelling of bloeding in de hersenen had. Terwijl de meeste van die mensen geen symptomen hadden, hadden sommigen hoofdpijn, misselijkheid en duizeligheid.
