Nieuw op nanodeeltjes gebaseerde genetische toedieningssysteem richt zich op longen om kanker te behandelen, cystische fibrose

Wetenschappers hebben een belangrijke doorbraak gemaakt bij de behandeling van luchtwegaandoeningen door een nieuw medicijnafgiftesysteem te ontwikkelen dat genetische therapieën rechtstreeks naar de longen transporteert, waardoor veelbelovende mogelijkheden worden geopend voor patiënten met aandoeningen zoals longkanker en cystische fibrose.

Het onderzoek, geleid door Gaurav Sahay van het College of Pharmacy van Oregon State University, werd uitgevoerd in samenwerking met Oregon Health & Science University en de University of Helsinki. Bevindingen werden gepubliceerd in een paar artikelen in Natuurcommunicatie en de Journal of the American Chemical Society.

Wetenschappers creëerden en testten meer dan 150 verschillende materialen en ontdekten een nieuw type nanodeeltje dat messenger RNA en gen-bewerkingsgereedschappen veilig en effectief naar longcellen kan dragen. In studies met muizen vertraagde de behandeling de groei van longkanker en hielp hij bij het verbeteren van de longfunctie die beperkt was door cystische fibrose, een aandoening veroorzaakt door één defect gen.

Onderzoekers ontwikkelden ook een chemische strategie om een ​​brede bibliotheek te bouwen met long-targeting lipiden die in de nanocarriers worden gebruikt. Deze materialen vormen de basis voor het nieuwe medicijnafgiftesysteem en kunnen worden aangepast om verschillende organen in het lichaam te bereiken, zei Sahay.

“De gestroomlijnde synthesemethode maakt het gemakkelijker om toekomstige therapieën te ontwerpen voor een breed scala aan ziekten,” zei hij. “Deze resultaten tonen de kracht van gerichte afgifte voor genetische geneesmiddelen. We konden zowel het immuunsysteem activeren om kanker te bestrijden en de functie te herstellen bij een genetische longziekte, zonder schadelijke bijwerkingen.”

K. Yu Vlasova van Oregon State, DK Sahel, Namratha Turuvekere Vittala Murthy, Milan Gautam en Antony Jozic waren co-auteurs van de Natuurcommunicatie Paper, waaronder ook wetenschappers van OHSU en de Universiteit van Helsinki. OSU’s Murthy, Jonas Renner, Milan Gautam, Emily Bodi en Antony Jozic werkten samen met Sahay bij de andere studie.

“Ons langetermijndoel is om veiligere, effectievere behandelingen te creëren door de juiste genetische hulpmiddelen naar de juiste plaats te leveren,” zei Sahay. “Dit is een belangrijke stap in die richting.”