![Grafisch abstract. Krediet: moleculaire therapie (2023). DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.03.036 Rode bloedceldeeltjes zijn effectieve medicijndragers bij het onderdrukken van spierverlies veroorzaakt door kanker](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2023/red-blood-cell-particl-1.jpg)
Grafisch abstract. Credit: Moleculaire therapie (2023). DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.03.036
Kanker is een complexe systemische ziekte, met bijbehorende secundaire effecten die kunnen leiden tot slopende effecten op het menselijk lichaam. Kanker-geassocieerde verzwakking of verlies van skeletspieren, ook wel “kankercachexie” genoemd, is een veel voorkomende en ernstige aandoening die verantwoordelijk is voor 20% -30% van de sterfgevallen bij getroffen kankerpatiënten. Bij de huidige behandelingen voor kankercachexie zijn er beperkingen in werkzaamheidsniveaus en significante bijwerkingen.
Een nieuwe studie onder leiding van onderzoekers van het Institute for Digital Medicine (WisDM) en de afdeling Farmacologie, Yong Loo Lin School of Medicine, National University of Singapore (NUS Medicine), in samenwerking met de Chinese Academy of Sciences (CAS), en City University of Hong Kong (CityU), onderzocht een nieuwe strategie voor gentherapie om kankercachexie om te keren. Het team gebruikte deeltjes van nanogrootte die vrijkomen door rode bloedcellen, genaamd “van rode bloedcellen afgeleide extracellulaire blaasjes” (RBCEV’s), om op RNA gebaseerde medicijnmoleculen te verpakken en te transporteren naar spiercellen in het lichaam.
Gepubliceerd in Moleculaire therapie, ontdekte de studie dat met medicijnen beladen RBCEV’s doelgenen remden, de spiergroei konden verhogen en kankercachexie konden onderdrukken. Vergeleken met de afgifte van een enkel RNA-medicijn, werd waargenomen dat spiergroei verder werd verbeterd wanneer twee RNA-medicijnen gericht op twee verschillende genen die betrokken zijn bij cachexie bij kanker, in dezelfde RBCEV’s werden geladen. Belangrijk is dat herhaalde toedieningen met RBCEV’s geen toxiciteit of ontstekingsreacties induceerden, wat een voorwaarde is voor klinische proeven op mensen.
“Er is veel potentieel in het gebruik van op RNA gebaseerde medicijnen voor aandoeningen die moeilijk te behandelen zijn, maar de levering is altijd lastig geweest. Uit onze eerdere en huidige onderzoeken hebben we ontdekt dat het RBCEV-toedieningsplatform kan helpen om een aantal van de de langdurige technische uitdagingen in het veld, “zei assistent-professor Minh Le van WisDM en de afdeling Farmacologie van NUS Medicine, die de studie leidde.
![Spiervezels nemen RBCEV's op. Credits: Boya Peng, NUS Yong Loo Lin School of Medicine Rode bloedceldeeltjes zijn effectieve medicijndragers bij het onderdrukken van spierverlies veroorzaakt door kanker: NUS-onderzoek](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2023/red-blood-cell-particl.jpg)
Spiervezels nemen RBCEV’s op. Credits: Boya Peng, NUS Yong Loo Lin School of Medicine
Professor Ng Shyh-Chang, hoofdonderzoeker van het State Key Laboratory of Stem Cell and Reproductive Biology aan het CAS Institute of Zoology, die de studie mede leidde, voegde eraan toe: “Voortbouwend op eerder doelontdekkingswerk, is dit een van de eerste studies om RNA-therapieën te gebruiken om kankercachexie te behandelen. Dit zou kunnen leiden tot het gebruik van op EV gebaseerde gentherapieën om onvervulde behoeften op het gebied van cachexie en sarcopenie aan te pakken.”
Het team heeft plannen voor verdere samenwerkingen om het gebruik van door RBCEV geleverde therapieën te testen tegen andere doelen in de spieren. Tegelijkertijd hebben ze gewerkt aan het toepassen van RBCEV’s bij de behandeling van verschillende vormen van kanker, hart- en vaatziekten en COVID-19. Door gegevens uit hun studies te verzamelen, heeft de RBCEV aangetoond een robuust, veilig en veelzijdig platform te zijn.
Naarmate het collectieve begrip van de RBCEV-biologie en aanverwante technologieën verder groeit, is het RBCEV-platform goed gepositioneerd voor klinische vertaling om veiligere en effectievere behandelingsopties te bieden voor spierdegeneratieve aandoeningen en andere uitdagende ziekten.
Meer informatie:
Boya Peng et al, Extracellulaire blaasjes van rode bloedcellen leveren therapeutische siRNA’s aan skeletspieren voor de behandeling van kankercachexie, Moleculaire therapie (2023). DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.03.036
Tijdschrift informatie:
Moleculaire therapie
Aangeboden door de Nationale Universiteit van Singapore