Wetenschappers ontwikkelen de methode om de afgifte van mRNA aan cellen te optimaliseren

Onderzoekers hebben een eenvoudige maar zeer effectieve methode ontwikkeld voor het leveren van mRNA aan doelcellen, waardoor nieuwe mogelijkheden worden geopend voor toekomstige niet-vaccin mRNA-geneesmiddelen voor een breed scala aan ziekten.

De Monash University Study, gepubliceerd in Natuurnanotechnologieis een belangrijke ontwikkeling in hoe mRNA nauwkeurig wordt geleverd aan cellen om de werkzaamheid te maximaliseren en off-target effecten te minimaliseren-vitale componenten voor toekomstige mRNA-medicijnen terwijl ze blijven evolueren.

Geleid door het Monash Institute of Pharmaceutical Scientists (MIPS), gebruikte het interdisciplinaire team van onderzoekers geavanceerde technologieën in combinatie met preklinische studies om een zeer veelzijdige methode te produceren die de effectiviteit van de effectiviteit en het reduceren van bijwerkingseffecten van de effectiviteit en het reduceren van bijwerkingseffecten van de effectiviteit en het reduceren van de effectiviteit van de effectiviteit en het reduceren van de effectiviteit en de effectiviteit van de mrNA en het mrNA ervan weergeeft en wordt bevestigd.

Lipide nanodeeltjes zijn kleine, bolvormige deeltjes gemaakt van lipiden (vetverbindingen) die worden gebruikt om medicijnen te leveren. Ze zijn een opkomende technologie voor genafgifte en een belangrijk onderdeel van mRNA -geneesmiddelen, omdat ze helpen de mRNA -lading te beschermen tegen afgebroken of opgeruimde door het lichaam voordat het de doelcel kan bereiken.

Als gevolg hiervan heeft de MIPS-methode de binding van mRNA aan doelcellen 8-voudig verhoogd in vergelijking met conventionele antilichaamvangmethoden.

Co-Lead Author en MIPS Ph.D. Kandidaat Moore Zhe Chen zei dat met mRNA -medicijnen de leveringsmethode van cruciaal belang is.

“In mRNA -geneeskunde gaat het niet alleen om wat we leveren, het gaat erom waar en hoe we het leveren. Onze bevindingen tonen de precieze oriëntatie van het richten van liganden op lipide -nanodeeltjes speelt een cruciale rol bij het waarborgen van het zorgen dat mRNA de juiste cellen bereikt met maximale efficiëntie.

Drugsafgifte-expert en co-leidende auteur universitair hoofddocent Angus Johnston, ook van MIPS, zei dat efficiënte en precieze levering van mRNA van cruciaal belang is voor het bevorderen van mRNA-geneesmiddelen die verder gaan dan hun huidige gebruik als vaccins.

“Er is een groeiende interesse en een dringende behoefte om precieze, gecontroleerde en kosteneffectieve systemen te ontwikkelen om therapeutisch mRNA te leveren,” zei universitair hoofddocent Johnston.

“In 2021 werd de wereld geïntroduceerd in de eerste mRNA-Lipid-nanodeeltjesvaccins om de COVID-19-pandemie te bestrijden, wat het opwindende potentieel van lipide nanodeeltjes aantoont om mRNA effectief te leveren aan cellen. Echter, de huidige leveringstechnieken vereisen modificatie van antilichamen, die hun effectiviteit kunnen verdunnen en niet kunnen worden vertaald naar niet-vaccin-mrNA MRNA-medicijnen.

“In deze studie hebben we krachtige beeldvormingstechnieken gebruikt om een eenvoudig antilichaamafwijkingssysteem te ontwikkelen dat geen modificatie van het antilichaam vereist, en zorgt ervoor dat de antilichamen zijn bevestigd aan lipide nanodeeltjes in een oriëntatie die de binding aan doelcellen verhoogt. Dit is van vitaal belang voor het ontwikkelen van nieuwe mRNA -medicijnen buiten vaccins.”

Bovendien bevestigde het team de werkzaamheid van de methode in preklinische studies, die de efficiënte afgifte van mRNA aan T-cellen (witte bloedcellen die een cruciale rol spelen in het immuunsysteem) bij muizen aantoonden, wat resulteerde in beperkte aflevering buiten de doelwit aan andere immuuncellen.

Op mRNA gebaseerde therapieën komen op als een krachtige nieuwe klasse medicijnen voor ziekten die moeilijk te behandelen zijn met conventionele medicijnen. Naast vaccins is het huidige onderzoek gericht op het gebruik van mRNA om zich te richten op kanker en genetische aandoeningen door cellen in staat te stellen therapeutische eiwitten precies te produceren waar ze nodig zijn.

Het MIPS -team werkt nu om dit krachtige platform te benutten om een reeks uitdagende ziekten aan te pakken. Door precieze afgifte van mRNA aan specifieke celtypen mogelijk te maken, houdt de technologie veelbelovend voor het bevorderen van behandelingen bij kanker, genetische aandoeningen en auto -immuunziekten, waar gerichte therapieën de resultaten drastisch kunnen verbeteren.