Gecombineerde orgaanspecifiek mRNA en lipide nanodeeltje therapie kunnen beschadigde longen herstellen

Een combinatie van mRNA en een nieuw lipide -nanodeeltje zou kunnen helpen beschadigde longen te genezen, volgens nieuw onderzoek van de Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania. Virussen, fysiek trauma of andere problemen kunnen een ernstige impact hebben op de longen, en wanneer de schade zich in de lagere regio’s bevindt, werken traditionele behandelingen, zoals geïnhaleerde medicatie, niet mogelijk. De studie, gepubliceerd in Natuurcommunicatiebiedt een proof of concept voor een injecteerbare therapie.

“De longen zijn moeilijk te behandelen organen omdat zowel permanente als tijdelijke schade vaak plaatsvindt in de diepere regio’s waar medicatie niet gemakkelijk bereikt”, zei studieauteur Elena Atochina-Vasserman, MD, Ph.D., onderzoeksassistent professor in besmettelijke besmettelijke professor Ziekten bij Penn en wetenschapper bij het Penn Institute for RNA -innovatie. “Zelfs medicijnen die intraveneus worden geleverd, worden zonder specificiteit verspreid. Dat maakt een gerichte aanpak zoals de onze bijzonder waardevol.”

Longschade kan het gevolg zijn van een verscheidenheid aan oorzaken, variërend van fysieke ongevallen die ontsteking van de longen tot ademhalingsvirussen zoals Covid, griep en RSV veroorzaken. Alleen virussen kunnen een inflammatoire respons inluiden die een opbouw van vloeistof in de luchtwegen, overtollig slijm, celdood en schade aan de voering van de longen inluiden. Of acuut of chronische, verzwakte longen levensbedreigend kunnen zijn. Ademhalingsziekten waren de derde belangrijkste doodsoorzaak wereldwijd zelfs vóór de pandemie, volgens Eerder onderzoek.

Een nieuw lipide nanodeeltje

De levensreddende mRNA-covid-vaccins gebruikten unieke lipide nanodeeltjes als het mRNA-afgifte-systeem. De methode in deze studie kwam overeen met mRNA met slechts één uniek lipide nanodeeltje – ioniseerbare amfifiele Janus dendrimeren (IAJDS) die waren afgeleid van natuurlijke materialen en ontdekt door Virgil Percec, Ph.D., de P. Roy Vagelos Professor in Chemistry at the University van Pennsylvania.

Eerder onderzoek Van Percec ontdekten Atochina-Vasserman en anderen bij Penn dat deze IAJD’s orgaanspecifiek zijn, waardoor ze een goede kandidaat zijn om mRNA expliciet naar de longen te sturen. Wanneer het de long bereikt, instrueert het mRNA het immuunsysteem om transformerende groeifactor beta (TGF-B) te creëren, een signaalmolecuul dat vitaal is voor het lichaam om weefsel te herstellen.

“Dit onderzoek markeert de geboorte van een nieuw mRNA-leveringsplatform met zijn eigen sterke punten en potentieel buiten de oorspronkelijke mRNA LNP’s,” zei 2023 Nobelprijswinnaar Drew Weissman, MD, Ph.D., een co-auteur van de studie, de Roberts-familie Professor in vaccinonderzoek en directeur van het Penn Institute for RNA -innovatie.

“Hoewel het gebruik van andere lipide -nanodeeltjes geweldig werkt om infectieziekten te voorkomen, hoeft dit nieuwe platform niet te zijn opgeslagen bij zulke extreem koude temperaturen en is dit nieuwe platform niet opgeslagen en is dit nog gemakkelijker te produceren.”

“Hoewel dit onderzoek zich op de longen concentreerde, wordt deze methode ook onderzocht voor therapieën voor andere organen,” zei Percec. Atochina-Vasserman, Weissman en collega’s proberen een vergelijkbare aanpak tegen infecties die in de milt optreden.