Nanoliposomen maken de weg vrij voor de behandeling van zeldzame genetische aandoeningen

Een internationaal onderzoeksteam heeft een nieuwe therapie ontwikkeld op basis van nanotechnologie, genaamd nanoGLA, voor de behandeling van de ziekte van Fabry. De nieuwe therapeutische oplossing heeft in preklinische onderzoeken een opmerkelijke werkzaamheid laten zien. Het onderzoek werd in december dit jaar gepubliceerd Wetenschappelijke vooruitgang.

De ziekte van Fabry is een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym GLA (alfa-galactosidase A), wat leidt tot de ophoping van vetsubstraten (voornamelijk globotriaosylceramide of Gb3) in cellen, met ernstige gevolgen voor verschillende organen.

De nanoGLA-therapie, gebaseerd op het gebruik van op peptiden gerichte nanoliposomen, levert effectief het deficiënte enzym GLA, ingekapseld in de nanoliposomen, aan de organen die het meest door deze ziekte zijn getroffen. De onderzoekers zijn erin geslaagd nanoGLA te produceren met de noodzakelijke kwaliteit en kwantiteit voor preklinische testen, maar ook om door te gaan naar klinische fasen.

In onderzoeken met muismodellen van de ziekte van Fabry heeft nanoGLA een verbeterde werkzaamheid aangetoond vergeleken met therapieën waarbij gebruik wordt gemaakt van het niet-ingekapselde enzym, waarbij de effectiviteit in aangetaste organen, waaronder de hersenen, wordt aangetoond, een belangrijke mijlpaal die de huidige therapieën niet bereiken. Deze resultaten benadrukken het potentieel van nanoGLA om zowel de systemische als cerebrovasculaire manifestaties van de ziekte van Fabry aan te pakken.

Als erkenning van het belang van deze innovatie heeft het Europees Geneesmiddelenbureau nanoGLA in 2021 de status van weesgeneesmiddel (Orphan Medicinal Product Designation) toegekend, een cruciale stap in het stimuleren van de ontwikkeling ervan.

Elisabet González, ICMAB-onderzoeker en een van de hoofdauteurs van het artikel, legt uit: “De nieuwe nanoGLA-formulering vertegenwoordigt een veelbelovende kans voor patiënten met de ziekte van Fabry, vooral bij het aanpakken van de neurologische manifestaties van de ziekte, een beperking die de huidige therapieën niet kunnen overwinnen. Het doel is om veiligere en effectievere behandelingen te ontwikkelen door het potentieel van nanotechnologie te benutten.”

Deze resultaten hebben groen licht gegeven voor de voortdurende farmaceutische ontwikkeling van nanoGLA richting klinische fasen met menselijke patiënten.